近日國(guó)家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。
罕見病，因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，很長(zhǎng)一段時(shí)間是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。超90種罕見病用藥正式被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，標(biāo)志著我國(guó)罕見病診療與保障工作邁出了重要一步。這不僅是對(duì)罕見病患者群體的深切關(guān)懷，也是“中國(guó)模式”在罕見病防治領(lǐng)域的又一次生動(dòng)實(shí)踐，體現(xiàn)了“罕見的病需最廣泛的愛”的深刻內(nèi)涵。
罕見病，這一因發(fā)病率極低而被稱作“孤兒病”的群體，長(zhǎng)久以來面臨著“確診難、治療難、費(fèi)用高”的困境。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球范圍內(nèi)已知的罕見病種類超過7000種，患者總數(shù)高達(dá)3.5億，而我國(guó)罕見病患者約有2000萬人。他們中的許多人，像“瓷娃娃”（成骨不全癥）、“木偶人”（多發(fā)性硬化癥）、“月亮孩子”（白化病）一樣，承受著常人難以想象的痛苦。
然而，隨著國(guó)家醫(yī)保局等部門的不懈努力，這一現(xiàn)狀正在逐步改變。超90種罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保，不僅極大緩解了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，更為他們的治療帶來了希望之光。這些藥品的納入，是國(guó)家對(duì)罕見病患者群體健康福祉的高度重視，也是對(duì)“不忽視小群體，讓‘罕見’被愛著”承諾的切實(shí)履行。
罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保，只是“中國(guó)模式”在罕見病防治領(lǐng)域不斷升級(jí)的一個(gè)縮影。近年來，我國(guó)多部門攜手社會(huì)各界，加速探索符合國(guó)情的罕見病防治保障之路，構(gòu)建起了“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療、可管理、有藥用、能負(fù)擔(dān)”的全鏈條模式。從發(fā)布罕見病目錄、建立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，到開展罕見病病例直報(bào)、發(fā)布診療指南，再到加強(qiáng)罕見病醫(yī)師隊(duì)伍培訓(xùn)、提升藥物研發(fā)能力，每一步都凝聚著對(duì)罕見病患者的深切關(guān)愛。
戰(zhàn)勝罕見病，靠醫(yī)學(xué)也靠“社會(huì)學(xué)”。近年來，我國(guó)在持續(xù)壯大專業(yè)力量的同時(shí)，不斷推動(dòng)商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈(zèng)、醫(yī)療互助、工會(huì)職工互助等多元化保障力量加入，也為罕見病患者提供了更多可能的援助。這些舉措不僅增強(qiáng)了罕見病藥品的可及性和可負(fù)擔(dān)性，更為患者家庭帶來了實(shí)實(shí)在在的幫助和希望。
“病雖罕見，關(guān)愛不能罕至。”在健康中國(guó)建設(shè)的征途中，我們不會(huì)讓任何一個(gè)群體掉隊(duì)。超90種罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保，不僅為罕見病患者增添了生命色彩，更彰顯了社會(huì)的溫度和公平。（南菁）
