- 來源：現(xiàn)代快報全媒體
- 編輯：周冬梅
- 時間：2025-08-26 10:33:54
“我家孫女現(xiàn)在恢復(fù)得很好！狀態(tài)特別好！”楊女士開心地說。她的孫女樂樂（化名）患有重型再生障礙性貧血，之前孩子要靠輸血小板來維持生命，在南京市兒童醫(yī)院接受造血干細胞移植后，如今已經(jīng)不需要輸血小板，只要每個月定期復(fù)查就行。樂樂的康復(fù)，正是眾多接受造血干細胞移植后患兒重獲健康的生動寫照。8月17日，南京市兒童醫(yī)院血液腫瘤科舉辦 “2025年暑期移植后兒童彩虹夏令營”，為移植后恢復(fù)良好的患兒搭建起專屬交流平臺。
“本次彩虹夏令營，我們邀請了血液腫瘤、罕見病兩類疾病中，接受造血干細胞移植后恢復(fù)情況較好的患兒參與。”南京市兒童醫(yī)院院長張愛華表示，通過搭建這個平臺，一是為患兒及家庭提供實用的健康管理支持，現(xiàn)場不僅組織孩子們進行健康體檢，還會針對后續(xù)治療方案進行專業(yè)指導(dǎo)，幫助家長掌握居家照護知識，確保患兒在家庭環(huán)境中也能得到科學(xué)照料；二是助力患兒融入社會，通過豐富的互動活動，讓孩子們走出治療恢復(fù)期的小圈子，增強與外界的聯(lián)系。
“治療疾病不只是治愈身體的病癥，更要關(guān)注孩子的心理健康，幫助他們真正融入社會。”張愛華強調(diào)。據(jù)了解，夏令營安排了繪畫、表演等多種活動，鼓勵孩子們主動展示自我，在過程中發(fā)掘內(nèi)在動力。這種方式既能為疾病康復(fù)提供積極心理支撐，也能幫助孩子們樹立信心，逐步適應(yīng)正常社會生活。
談及醫(yī)學(xué)技術(shù)對患兒的意義，張愛華表示，隨著醫(yī)學(xué)的進步，造血干細胞移植已成為治療多種疾病的重要手段。此前，部分罕見病、血液系統(tǒng)疾病因缺乏有效藥物，患兒生命常面臨威脅；近年來，南京市兒童醫(yī)院通過造血干細胞移植技術(shù)，成功為眾多病情危重、無藥可治的患兒帶來生機。
“這些孩子，和正常孩子沒有任何區(qū)別。”張愛華欣慰地說，造血干細胞移植讓患兒真正實現(xiàn)了“重獲新生”，醫(yī)院也將持續(xù)通過此類活動與專業(yè)治療結(jié)合，為更多患病兒童的健康成長保駕護航。
活動現(xiàn)場，南京市兒童醫(yī)院大內(nèi)科主任、血液腫瘤科主任方擁軍分享了科室在造血干細胞移植領(lǐng)域的突破，尤其是江蘇首例石骨癥患兒移植成功的案例，為罕見病及兒童惡性腫瘤治療帶來新希望。
提及造血干細胞移植的應(yīng)用，方擁軍指出，兒童疾病中既有惡性腫瘤，也有大量罕見病，而移植已成為許多難治性疾病的關(guān)鍵治療手段。“過去，不少免疫血液病、遺傳代謝病缺乏有效治療方案，基因治療或替代治療僅適用于部分疾病，更多罕見病患者，尤其是合并重癥感染的孩子，往往面臨生命威脅。”他解釋道，造血干細胞移植的核心原理，是用健康人的干細胞替代患者無法正常工作的干細胞，重建正常的免疫功能與造血功能，從而實現(xiàn)疾病根治。
據(jù)方擁軍介紹，南京市兒童醫(yī)院血液腫瘤科累計完成超過三百例造血干細胞移植治療，包括惡性血液腫瘤性疾病、骨髓衰竭性疾病及八十例各類罕見病的移植，85%的患者達到根治效果。這一成果背后，是科室對罕見病治療的不斷探索——許多罕見病的移植方案缺乏文獻參考，團隊只能通過文獻復(fù)習(xí)及臨床病理生理推演，對實在無法治療的病人進行嘗試，最終為患者開辟生路。
采訪中，方擁軍主任重點提及江蘇首例石骨癥患兒的治療經(jīng)歷，這也是科室今年的重要突破。“石骨癥是一種罕見的疾病，患者骨骼會快速‘石化’，若不及時治療，超過6個月就可能發(fā)展為惡性病癥，甚至導(dǎo)致失明、器官衰竭等致命后果。”他回憶，該患兒初診時僅3個月大，已出現(xiàn)貧血、肝脾腫大等癥狀，病情進展迅速。團隊通過檢查發(fā)現(xiàn)，患兒全身骨骼已出現(xiàn)明顯骨化跡象，“就像骨頭變成了石頭，動眼神經(jīng)等顱神經(jīng)也面臨被骨化壓迫的風(fēng)險”。
由于石骨癥的根源是患者體內(nèi)缺乏正常的破骨細胞，而健康的造血干細胞可分化出破骨細胞，團隊果斷決定為患兒實施造血干細胞移植。“移植后效果非常神奇，患兒的臨床癥狀很快全部消失，現(xiàn)在6個月大，已經(jīng)能正常活動，和健康孩子沒兩樣。”方擁軍主任強調(diào)，早發(fā)現(xiàn)、早診斷是石骨癥治療的關(guān)鍵，若錯過6個月的最佳治療窗口，患兒將失去治愈機會。
除石骨癥外，科室還成功攻克了多種罕見病的移植難題。例如，針對非球形紅細胞增多癥、血小板無力癥等國內(nèi)報道少、治療案例稀缺的疾病，移植可幫助患者重建血小板生成功能，解決溶血問題；對于反復(fù)發(fā)生嚴重肺部及其他重要部位感染的免疫缺陷病患者，科室在DNA修復(fù)缺陷癥等難治類型的治療上積累了豐富經(jīng)驗，已完成的6例患者中，4例實現(xiàn)移植成功，其中1例為之前治愈患者推薦就診。
在兒童惡性腫瘤治療領(lǐng)域，造血干細胞移植同樣成效顯著。方擁軍介紹，對于白血病、淋巴瘤等疾病，移植不僅能大幅提高患者存活率，還能幫助部分患者實現(xiàn)根治。以急性髓系白血病為例，未進行移植時患者存活率僅25%，而移植后存活率可提升至90%以上，且兩年后基本可實現(xiàn)根治；科室開展的兒童急性淋巴細胞白血病移植中，54例隨訪患者存活率同樣達到90%的高水平。
談及舉辦此次夏令營的初衷，方擁軍主任表示，科室的目標(biāo)不僅是通過移植治愈疾病，更關(guān)注患兒遠期的身心健康。“移植后孩子的器官功能、神經(jīng)行為、生長發(fā)育及心理狀態(tài)都需要長期監(jiān)測與干預(yù)。”此次夏令營，科室上午開展義診活動，為患兒進行心肺功能、內(nèi)分泌功能等多器官評估，對發(fā)現(xiàn)的問題及時給予干預(yù)指導(dǎo)與康復(fù)建議；下午的互動環(huán)節(jié)則旨在幫助患兒重新樹立生活信心，為他們未來融入社會打下基礎(chǔ)。
除此之外，方擁軍還特別提及造血干細胞捐獻背后的社會力量。他介紹，科室移植所需的干細胞中，約1/3來自中華骨髓庫“陌生人捐獻是‘生命的禮物’，從配型匹配到干細胞運輸，整個過程離不開社會各界的支持。”看著夏令營中活力滿滿的孩子們，方擁軍充滿信心：“這些‘重生’的孩子讓我們更堅定了方向，未來科室會繼續(xù)深耕罕見病與兒童惡性腫瘤的移植治療，為更多家庭帶來希望。”
現(xiàn)代快報/現(xiàn)代+記者 張宇
